Определение
Заболевание, характеризующееся отложением волокнистого амилоидного белка в одном или нескольких органах. Клинические проявления определяются анатомическим расположением и интенсивностью отложения амилоида и варьируют от незначимого местного отложения до вовлечения любой системы органов с последующими тяжелыми патофизиологическими расстройствами.
Биохимия амилоидных фибрилл
Химическая характеристика амилоидных фибрилл выявляет несколько вариантов, определяющихся различными клиническими ситуациями
- AL: сочетаются с первичным амилоидом и амилоидом, при множественной миеломе; гомологичны к Nтерминальным последовательностям легких цепей иммуноглобулинов.
- АА: обнаружены при вторичных амилоидных отложениях у больных семейной средиземноморской лихорадкой, образуются из предшественников, находящихся в сыворотке крови, их высвобождение из гепатоцитов индуцируется посредством ИЛ1.
- AF (unuATTR): обнаружены при семейной (наследственной) форме; идентичны преальбумину (транстиретину) с заменой одной аминокислоты.
- Acal: связаны с карциномой мозгового слоя щитовидной железы (фибриллапредшественник кальцитонина) и локальными формами.
- AS: родственные преальбумину (транстиретину), предсердному натрийуретическому пептиду или рпротеину болезни Альцгеймера. Связаны с сенильным амилоидом сердца и мозга.
- АВ2М: амилоид, выявляемый при хроническом гемодиализе, идентичен Р2микроглобулину.
Классификация
- Первичный амилоидоз: отсутствуют признаки предсуществующего или сосуществующего заболевания; AL тип отложений.
- Амилоидоз, сочетающийся с миеломой: AL тип.
- Вторичный (реактивный) амилоидоз: АА тип; связан с хроническими инфекциями или воспалительными заболеваниями.
- Наследственносемейный амилоидоз AF тип; амилоидоз связан с наследственной средиземноморской лихорадкой (АА тип) и рядом других синдромов (AF тип).
- Местный амилоидоз.
- Сенильный амилоидоз: связан со старением; особенно поражает сердце и мозг.
- Амилоидоз, связанный с хроническим гемодиализом.
Клинические проявления
Могут включать протеинурию, нефротический синдром, азотемию, ЗСН, кардиомегалию, аритмии, поражение кожи с формированием восковых папул, обструкцию или образование язв в ЖКТ, кровотечение, потерю белка, диарею, макроглоссию, нарушение перистальтики пищевода, невропатию, постуральную гипотензию, артрит, дыхательную обструкцию и избирательную недостаточность факторов свертывания крови.
Диагностика
Требует выявления амилоида в биоптатах пораженных тканей после специального окрашивания (конго красный). Электрофорез и иммуноэлектрофорез сыворотки крови и мочи помогают в определении парапротеинов. Аспирация абдоминальной жировой ткани или биопсия слизистой оболочки прямой кишки выявляют амилоидные фибриллы.
Прогноз и лечение
Прогноз различен и зависит от причины заболевания. Прогноз плохой при миеломе, но при хронических инфекциях, поддающихся лечению, возможна ремиссия. Почечная недостаточность — главная причина смерти при прогрессирующем амилоидозе. Эффективность схем ведения амилоидоза доказана не полностью. Очевидна необходимость лечения нарушения, находящегося в основе амилоидоза. Первичный амилоидоз может реагировать на лечение преднизоном с алкилирующими средствами (мелфолан), вероятно, потому, что действие этих препаратов направлено на синтез AL протеина амилоида. Колхицин (1–2 мг в день) может блокировать отложение амилоида.
Отдельным больным показана трансплантация почек.